雅虎香港新聞 基因編輯技術給治療漸凍人、舞蹈症帶來轉機
症狀有望延緩。
目前基因編輯技術中相對常規的 CRISPR-Cas9，更多改變的是 DNA，對基於 RNA 的疾病還是無能為力的狀態。不過加州大學聖地牙哥分校的科學家最近在研究中找到了突破點，他們專為 RNA 開發出了一項名為 RCas9 的新技術，未來有望提高遺傳性肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS，俗稱「漸凍人症」）、亨丁頓舞蹈症（Huntington Disease）等基因缺陷類疾病的治療水平。該項技術會利用嚮導 RNA 將編輯酶引導向目標 RNA 分子的匹配序列，在實驗室測試中團隊達成了相當高的成功率。RCas9 幾乎修復了所有肌肉細胞中的有損 RNA，大大改善了細胞的健康程度。
當然，這些目前還只是在實驗室條件下得到的結果，真正投入實際使用前還有許許多多的工作要做。比如說，要將 RCas9 送入病患的細胞就不是一件易事，基因療法中常見的良性病毒現階段還無法完全承載 Cas9（實驗過程中研究者做了相應的改造）。除此之外，真正在人體上開始測試後，也難保會不會出現安全問題。
但不管怎麼說，RCas9 的出現還是給漸凍人症、舞蹈症等疾病的病患帶來了新的希望。盡管它未必是徹底的治癒方法，但對應的症狀有望被推延，如果真能做成的話，也是很不錯的好消息呢。
來源: UC San Diego, Cell
