Nature 報導,全球首例基於 CRISPR 改造基因的人體試驗,已於上月 28 日在四川大學華西醫院的腫瘤專家主導下順利展開。研究人員將經過 CRISPR 技術改造的細胞,送入了一位靠其它治療手段已無法起到效果的肺癌病患體內。而且首輪注射後,患者的情況良好,已經具備了繼續注入 Cas9 改造基因的試驗條件。如果一切順利的話,未來研究團隊還將招募另外九名病人,接受相同的基因注射。在那之後,所有參與者都會被觀察至少半年的時間,以「確定注射是否會引發嚴重的不良反應」。

當然,長時間的後續觀測也是為了保證改造細胞起到其應有的效果。具體來說,就是要看看 PD-1 蛋白質在被改造後是否真的變成無效,如果是的話,那正常來說它就不會再抑制細胞的免疫功能,這樣就能對癌細胞造成打擊了。

不過,儘管 CRISPR 技術的出現給癌症治療帶來了一絲曙光,但其終究還是有自己的限制。哥倫比亞大學醫療中心的專家 Naiyer Rizvi 就指出,跟類似抗體治療那樣的手段相比,基因編輯的複雜性和低普及度,很有可能會成為其未來發展的最大障礙。「除非它能在功效上取得巨大的突破,否則要推進起來應該沒那麼簡單。」Rizvi 這麼說道。